Negli ultimi anni, con l'avvento dei farmaci orientati a target molecolari, sono emerse nuove stimolanti problematiche, che stanno mettendo in discussione i consueti paradigmi delle sperimentazioni cliniche controllate e richiedono nuovi orientamenti concettuali e metodologici. Inevitabilmente, i primi studi condotti su farmaci orientati a bersagli molecolari sono stati concepiti e condotti secondo la metodologia e utilizzando gli stessi disegni ed end-point degli studi con farmaci citotossici. Una parte di questi studi hanno dato risultati positivi; si sono, tuttavia, registrati anche alcuni sconfortanti risultati, che hanno prodotto una revisione critica riguardante l'approfondimento sia delle conoscenze dei meccanismi biomolecolari che stanno alla base dell'attività e dell'efficacia dei nuovi agenti terapeutici, sia della metodologia degli studi clinici con questi farmaci. Quando si parla di sperimentazioni cliniche, in qualunque ambito clinico e con qualunque agente terapeutico, il problema etico rimane di fondamentale importanza e la figura del medico oncologo si pone non solo come protagonista di un nuovo modo di fare ricerca clinica, ma anche come garante d'indipendenza scientifica.
